Gentherapie corrigeert zeldzame bloedziekte

• Mei 2, 2024

Duitse onderzoekers meldden dat ze door gentherapie (of gentherapie) de storing van het gen dat verantwoordelijk is voor de Wiscott-Aldrich-syndroom , een ziekte beschouwd als zeldzaam, maar verwoestend voor kinderen omdat het veroorzaakt bloeden verlengd door kleine hobbels of krassen. Deze aandoening laat kinderen kwetsbaar voor bepaalde soorten kanker en gevaarlijke infecties, publiceert het nieuwsportaal. Health Day News.

Het experiment werd als succesvol beschouwd, omdat de geïmplanteerde cellen dit konden verhoog het aantal bloedplaatjes en sommige cellen van het immuunsysteem verbeteren.

Echter, een van de 10 kinderen die deelnamen aan de studie ontwikkelde een acute T-celleukemie , als gevolg van het invoegen van een gezond gen door middel van een virale vector (een gemodificeerd virus dat functioneert als een hulpmiddel om genetisch materiaal in de kern van een andere cel te introduceren).

De studie toont een potentiële vooruitgang in de gentherapie met stamcellen in een genetische aandoening, zei de specialist en directeur van de Centre of Excellence for Aging and Brain Repair aan de universiteit van Zuid-Florida, Paul Sanberg voor Health Day News, hoewel hij erkende dat het nodig was om het te vinden efficiëntere vectoren en verzekering.

Kinderen die het Wiskott-Aldrich-syndroom ontwikkelen, worden geboren met een genetisch defect geërfd in de X-chromosoom , wat van invloed is op het aantal en de grootte van bloedplaatjes en maakt ze vatbaarder voor gemakkelijk bloeden en lijden infecties.

De meest gebruikte behandeling voor dit syndroom is de ruggenmergtransplantatie , dat van werken, kan de patiënt genezen, hoewel het een gevaarlijke procedure is vanwege de afwijzing die het lichaam kan genereren en de infecties die later optreden.

Video Geneeskunde: Gentherapie / Somatische Gentherapie - Gentherapie bei Krebs & an der Leber einfach erklärt (Mei 2024).